上海2021年8月30日 /美通社/ — 雲頂新耀（Everest Medicines，HKEX 1952.HK），一家專注于創新藥開發及商業化的生物制藥公司，致力于滿足大中華區以及亞洲其他市場未被滿足的醫療需求，今日公布2021年上半年業績及業務進展。
雲頂新耀首席執行官薄科瑞博士表示：“非常高興看到過去幾個月裏，我們的團隊在臨床和商業化准備方面不斷取得積極的進展，達成許多富有重大意義的裏程碑，持續地支持公司長遠發展我們不斷推進強勁且具有前景的臨床階段候選藥物，成功遞交了依拉環素的新藥上市許可申請和戈沙妥珠單抗的生物制品上市許可申請，除此之外，我們還准備在年底前公布一系列後期臨床試驗數據，同時正在通過部署綜合性的戰略計劃確保産品成功上市，加快步伐向著商業化組織發展在繼續拓展我們藥物授權引進能力和專長的同時，我們也很高興能夠通過新組建並在快速成長中的藥物發現團隊，進一步拓寬業務，這一切都將極大地支持我們成長爲一家領先的綜合性生物制藥公司我們還有許多令人振奮的重要裏程碑和信息會陸續公布我們將繼續努力，完成公司發展和臨床的重要項目，包括完成多個授權引進和戰略交易”
近期産品亮點及預期裏程碑
戈沙妥珠單抗（TrodelvyTM, sacituzumab govitecan-hziy)爲我們腫瘤治療領域中的支柱候選藥物，是同類首創的TROP-2靶向抗體藥物偶聯物（ADC）。
- 報告期內的開發成就：
- 于2021年5月17日，中國國家藥品監督管理局（國家藥監局）受理本公司戈沙妥珠單抗的生物制品上市許可申請，這種新藥將用于治療兩線轉移性三陰性乳腺癌（TNBC）。隨後，戈沙妥珠單抗獲中國國家藥監局藥品審評中心授予優先審評。
- 韓國醫藥品安全部于2021年5月授予戈沙妥珠單抗針對治療轉移性TNBC的孤兒藥資格認定和快速審評程序認定。
- 我們的合作夥伴吉利德科學公司（吉利德）于2021年4月從美國FDA獲得戈沙妥珠單抗（TrodelvyTM）用于治療兩線轉移性TNBC的完全批准。此次獲批是基于3期ASCENT研究獲得的數據。該項研究顯示，戈沙妥珠單抗不僅具有顯著的統計學意義，同時在臨床上也可以大幅將患者的疾病惡化或死亡風險（無惡化進展生存期（PFS）降低57%，中位PFS從化療的1.7個月延長至4.8個月（HR：0.43；95% CI：0.35–0.54； p大于等于3級不良反應是中性粒細胞減少症（52%對34%）、腹瀉（11%對1%）、白細胞減少症（11%對6%）及貧血（9%對6%）。5%接受戈沙妥珠單抗治療的患者發生導致治療中斷的不良反應。戈沙妥珠單抗（TrodelvyTM）美國處方信息對嚴重或危及生命的中性粒細胞減少症及嚴重腹瀉均有加框警示。
- 于2021年4月，我們的合作夥伴吉利德獲得美國FDA加速批准戈沙妥珠單抗用于治療既往接受過含鉑化療，以及 PD-1 或 PD-L1 抑制劑治療的局部晚期或轉移性尿路上皮癌（mUC）成人患者。該項加速批准基于2期單臂TROPHY研究獲得的數據，該研究共有112例患者參與，顯示戈沙妥珠單抗的總體緩解率爲27.7%，中位緩解期爲7.2個月。該適應症的完全批准將取決于確認性試驗臨床獲益結果的情況及其證實性。
- 于2021年1月6日，中國國家藥監局藥品審評中心批准戈沙妥珠單抗用于治療mUC患者的臨床試驗申請。此次臨床試驗申請將作爲全球3期多中心、開放標簽隨機對照TROPiCS-04試驗的一部分，本公司計劃在中國爲這項試驗招募患者。該試驗旨在對經含鉑類藥物化療和PD-1/PD-L1抗體治療後仍發生疾病進展的轉移性或者局部晚期不可切除的尿路上皮癌患者中對戈沙妥珠單抗與標准化療進行評估比較。
- 本公司已啓動一項亞洲3期試驗，旨在評估及比較戈沙妥珠單抗相對于醫生選擇療法在治療曾接受至少兩種既往化療方案治療失敗的激素受體陽性、HER2陰性轉移性乳腺癌（HR+/HER2- mBC）亞洲患者中的有效性及安全性。該試驗將在大中華及韓國入組約330名HR+/HER2- mBC患者。該試驗目前仍在進行中。
- 于2021年3月31日，中國國家藥監局藥品審評中心批准開展治療多種有TROP-2高表達癌症的2期籃式試驗的臨床試驗申請。該試驗旨在于中國選定的中心評估戈沙妥珠單抗治療180例複發性/難治性食管鱗狀細胞癌、胃癌和宮頸癌患者的療效。
- 于2021年1月6日，我們已向新加坡衛生局提交戈沙妥珠單抗用于治療轉移性TNBC患者的新藥上市申請，隨後將適應症修訂爲兩線轉移性TNBC。
- 報告期後（預期）裏程碑及成就：
- 于2021年8月26日，作爲TROPiCS-04用于治療mUC的全球3期注冊性臨床試驗的一部分，該試驗在中國完成首例患者給藥。
- 于2021年7月29日，中國台灣藥品監管部門給予戈沙妥珠單抗小兒或罕見嚴重疾病藥品優先審查認定，用于治療兩線轉移性TNBC成人患者。
- 于2021年下半年，我們預計將公布轉移性TNBC中國2b期注冊臨床試驗EVER-132-001的頂線結果，並在中國台灣地區及韓國提交戈沙妥珠單抗用于治療轉移性TNBC的生物制品上市許可申請。我們針對各種TROP-2高表達癌症的2期亞洲籃式試驗預計亦將于2021年下半年啓動。
- 本公司預期于2022年上半年收到戈沙妥珠單抗用于治療兩線轉移性TNBC的生物制品上市許可申請批准。
- 我們的合作夥伴吉利德預計將在2021年下半年公布HR+/HER2- mBC的全球3期TROPiCS-02研究的PFS數據，並提供2期TROPiCS-03籃式研究的最新數據，尤其在非小細胞肺癌方面。
Nefecon爲我們心腎治療領域中的支柱候選藥物，是正在開發用于治療IgA腎病（IgAN）的布地奈德新型口服制劑。
- 報告期內的開發成就：
- 用于評估Nefecon作爲IgAN治療方法的3期全球注冊研究NefIgArd已完成中國患者招募。
- 我們的合作夥伴Calliditas Therapeutics AB (Calliditas)于2021年3月15日向美國FDA提交了Nefecon用于治療原發性IgAN的新藥上市申請，並于2021年4月28日獲得優先審評，目標PDUFA日期爲2021年9月15日。新藥上市申請提交乃基于來自NefIgArd關鍵3期研究A部分的數據，與安慰劑相比，其實現了蛋白尿下降的主要終點。主要終點分析顯示16毫克組與基線相比平均下降31%，而安慰劑與基線相比平均下降5%，使得16毫克組與安慰劑組相比在9個月時平均下降27%（p = 0.0005）。該試驗亦達到關鍵的次要終點，與安慰劑相比，顯示在使用Nefecon治療9個月後，估計腎小球濾過率或eGFR存在統計學上的顯著差異。Nefecon通常亦具有良好的耐受性，其安全性與2b期結果一致，並與布地奈德的已知安全性保持一致。
- 我們的合作夥伴Calliditas于2021年4月23日獲得歐洲藥品管理局授予Nefecon用于治療IgAN的加速審評程序，隨後于2021年5月28日向歐洲藥品管理局提交上市許可申請。倘獲得批准，Nefecon可于2022年上半年提供給歐洲的患者。
- 報告期後（預期）裏程碑及成就：
- 我們預計于2022年上半年公布全球3期NefIgArd研究中接受Nefecon治療的中國患者蛋白尿數據，並于2022年上半年向中國國家藥監局提交新藥上市申請。
依拉環素（XeravaTM, eravacycline)是一種新型、全合成、含氟四環素類靜脈注射抗生素，是爲治療多重耐藥菌（MDR）感染（包括MDR革蘭陰性感染）而開發的一線經驗性單藥治療。
- 報告期內的開發成就：
- 中國國家藥監局于2021年3月在中國受理了依拉環素用于治療複雜性腹腔內感染（cIAI）的新藥上市申請。
- 報告期後（預期）裏程碑及成就：
- 國家藥監局藥品審評中心于2021年8月批准依拉環素用于治療社區獲得性細菌性肺炎（CABP）的臨床試驗申請。
- 我們預計于2022年上半年獲得依拉環素在中國用于治療cIAI的新藥上市申請批准。
其他臨床階段資産
- 報告期內的開發成就：
- Ralinepag是新一代強效選擇性口服IP前列環素受體激動劑，正在開發用于治療肺動脈高壓（PAH）。作爲與我們的合作夥伴United Therapeutics共同開展的全球3期研究的一部分，我們將繼續在中國推進PAH的3期注冊試驗。
- 報告期後（預期）裏程碑及成就：
- 我們計劃于2021年下半年啓動FGF401在中國的2期臨床試驗，用于治療FGF19擴增的肝細胞癌患者。
- 我們正在開展etrasimod用于治療中重度潰瘍性結腸炎（UC）的3期研究，預計將于2022年上半年完成招募。
- 我們的合作夥伴Arena Pharmaceuticals，Inc.預計于2022年第一季度公布etrasimod用于ELEVATE UC 12和ELEVATE UC 52研究的頂線數據，並于2022年第二季度公布一項etrasimod用于治療克羅恩病的2/3期CULTIVATE劑量研究中子研究的數據。
- 我們預計于2022年第一季度公布taniborbactam用于治療複雜性泌尿道感染（cUTI）的全球3期臨床試驗頂線結果。
- 我們預計于2021年下半年啓動SPR206的1期研究。
業務發展
我們的業務開發團隊正在積極開展多項在我們所聚焦的治療領域範圍內的授權引進、研究合作及合夥交易我們希望積極尋求價值提升及戰略性的交易，以擴大我們的管線並與我們的內部發現計劃互相配合
商業化
在郭永先生的領導下，公司正在建立一支行業領先的商業團隊，包括以腫瘤，內科和感染性疾病爲重點的三個業務部分另外，我們亦擴大了我們的地理覆蓋範圍，在韓國、中國台灣地區及新加坡新設立了辦事處並聘請了總經理，以確保我們在該等市場取得商業成功我們近期與騰訊控股有限公司、思派健康科技有限公司及鎂信健康科技有限公司等主要行業合作夥伴建立戰略合作關系，旨在探索通過數字營銷、患者訪問及費用報銷這一系列解決方案改善藥物可及性及減輕患者經濟負擔的創新方法
藥物發現
我們致力于建立一個擁有一批在藥物發現和轉化醫學領域有豐富經驗人才的發現組織，同時正在探索新型模式和技術平台來加速我們的藥物發現工作我們位于上海張江的研究實驗室預計于2022年第一季的全面投入運營
生産設施
我們位于浙江省嘉善的全球制造基地建設亦在穩步推進，以滿足中國和全球市場的需求項目1a期，包括質量控制和辦公樓，預計于2022年完成建設項目1b期，包括生産、分包裝和倉庫，預計于2023年完成建設
其他主要公司進展
- 于2021年2月18日，我們委任郭永爲首席商務官。郭先生擁有超過22年在多家跨國制藥公司擔任商業領導及業務管理工作的豐富經驗。在郭先生的領導下，我們繼續專注于推進四大戰略支柱的工作，啓動戰略制定、發展商業能力、部署創新解決方案，同時擴大我們的海外版圖。
- 于2021年7月，本公司與騰訊控股有限公司、思派健康科技有限公司及鎂信健康科技有限公司建立重要戰略合作夥伴關系，旨在探索數字營銷、患者獲取新藥的途徑和支付解決方案方面的創新工具。該合作只是實現我們提供差異化全渠道方案，更好地與醫療健康服務提供商、支付者和患者互動的戰略商業目標的第一步。
- 于2021年4月15日，我們委任楊炜博士擔任首席科學官，其在藥物發現和轉化醫學方面淵博的專業知識將幫助本公司建立強大的發現組織，有助于我們臨床開發管線産品的戰略擴張。
- 自2021年6月18日起，本公司股票獲納入富時全球股票指數系列的小型股指數、富時全盤指數和富時總市值指數的成分股。
- 自2021年3月15日起，根據恒生指數有限公司公布的最新指數系列，本公司被納入恒生綜合指數、恒生醫療保健指數及恒生香港上市生物科技指數成份股。與此同時，本公司符合納入港股通交易的標准，港股通爲香港與中國內地廣大資本市場投資者之間的股票買賣與投資的渠道。
財務摘要
國際財務報告准則數字：
- 研發開支由截至2020年6月30日止六個月的人民幣161.0百萬元增加人民幣89.8百萬元至截至2021年6月30日止六個月的人民幣250.8百萬元，主要由于：（i）我們對候選藥物開展額外的臨床試驗; （ii）擴充我們的研發團隊；及（iii）組建內部開發團隊以建立自身研發能力。
- 一般及行政開支由截至2020年6月30日止六個月的人民幣101.3百萬元增加6.1百萬元至截至2021年6月30日止六個月的人民幣107.4百萬元，主要由于組織團隊擴充令雇員薪酬增加所致。
- 分銷及銷售開支由截至2020年6月30日止六個月的人民幣9.2百萬元增加32.9百萬元至截至2021年6月30日止六個月的人民幣42.1百萬元，主要由于建立商業團隊及爲即將商業化的産品進行上市前活動所致。
- 期內虧損淨額由截至2020年6月30日止六個月的人民幣623.5百萬元減少240.4百萬元至截至2021年6月30日止六個月的人民幣383.1百萬元，主要由于向投資者發行的金融工具公允值變動虧損減少所致。
- 其他全面收入由截至2020年6月30日止六個月的人民幣282.6百萬元增加284.7百萬元至截至2021年6月30日止六個月的人民幣567.3百萬元，主要由于按公允值計入其他全面收益的金融資産公允值變動産生之收入增加所致。
- 截至2021年6月30日，現金及現金等價物爲人民幣3,971.0百萬元。
非國際財務報告准則計量
- 期內經調整虧損[1]由截至2020年6月30日止六個月的人民幣245.9百萬元增加人民幣57.2百萬元至截至2021年6月30日止六個月的人民幣303.1百萬元，主要由于研發開支以及分銷及銷售開支增加所致。
[1] 期內經調整虧損指未計及若幹非現金項目及一次性事件影響的本公司權益持有人應占年內虧損，即優先股公允值變動産生的虧損（按公允值計入損益計量的非流動金融負債）及以股份爲基礎的薪酬虧損 有關非國際財務報告准則計量的計算方法及對賬，請參閱公司于2021年8月30日刊發的中期業績公告編號15一段
電話會議信息
電話會議將在北京時間8月31日上午9:00時（美國東部時間8月30日晚上9:00時）舉行如參加電話會議，需提前注冊詳情如下：
注冊鏈接：
會議代碼：5468938
所有參會者都必須在電話會議之前通過上述鏈接完成在線注冊注冊成功後，您將收到撥入號碼、會議密碼和接入識別碼，用于參加電話會議
會議結束後，您可以通過訪問雲頂新耀官網收聽會議回放
有關雲頂新耀
雲頂新耀是一家專注于創新藥開發及商業化的生物制藥公司，致力于滿足大中華區及亞洲其他市場尚未滿足的醫療需求雲頂新耀的管理團隊在國內外高質量臨床開發、藥政事務、化學制造與控制(CMC)、業務發展和運營方面擁有深厚的專長和豐富的經驗雲頂新耀已打造了八款有潛力成爲全球同類首創或者同類最佳的藥物組合，其中大部分已經處于臨床試驗後期階段公司的治療領域包括腫瘤、自體免疫性疾病、心腎疾病和感染性疾病有關更多信息，請訪問公司網站： .