孩子確診神經母細胞瘤以後，家長要盡快找好醫院，協助醫生制定治療方案。今天我們就來寫寫這個階段的一般性問題。化療、手術、放療等環節的具體問題，我們會在以後討論。
問題一
神經母細胞瘤能不能完全治愈？
癌症患者經過治療，如果所有的病竈都已經消失，腫瘤標記物水平也恢複正常，我們就可以說病情得到了完全緩解（complete remission）。因爲完全緩解的病例將來也有可能複發，臨床上通常不會說癌症已經“治愈”了。但如果一直保持完全緩解的狀態，患者複發的可能就越來越小；要是連續幾年的定期檢查（通常爲五年）都沒有發現複發的迹象，就可以認爲癌症已經“好”了。
我們在國內外接觸過不少結療多年沒有複發的病例（參見《神母結療29年》），也知道一些患者經曆了複發，但再次治療後現在依然健康地生活。總的來說，一期和二期的病例預後很好，手術後80–90%的孩子都能長期生存，有些甚至不需要化療。三期和四期的高危病例是神經母細胞瘤的治療難點，容易複發，預後更差。
我們寫過文章分析神經母細胞瘤的預後相關因素和生存率，見《神經母細胞瘤的基因特征和預後相關因素》《神經母細胞瘤：INRG的風險分級和預後》《神經母細胞瘤複發的預後因素》。需要強調的是，對于具體的病例，預後不僅同分期、風險分級、基因特征、是否複發等因素相關，更會受到治療方案、醫生水平和醫療條件的影響。近年來出現了不少神經母細胞瘤的新藥和新療法，我們不能簡單地用文獻中的生存率來推斷具體病例的預後。
問題二
四期高危的孩子還有救麽？高危神經母細胞瘤有沒有治愈的例子？
神經母細胞瘤的預後同分期和風險分級有很大關系。一期病例的五年生存率在90%以上，但即使長期治療，四期高危病例的生存率也差得多。據統計，大概有一半的神經母細胞瘤病例確診時是三期或四期，但無論分期如何，絕大多數孩子的情況都會在治療後得到改善。
在寫公衆號的三年多時間裏，我們結識了不少四期高危孩子的家庭，結療後他們逐漸恢複了正常的生活；我們也聽說過一些國內外的四期高危病例，結療多年，有的已經上了大學。如果不治療的話，四期高危的病例是幾乎不可能自愈的——我們只在網上聽過高危病例自愈的傳聞。我們相信只有積極治療，才能爲四期高危的孩子爭取生存的機會。
問題三
孩子這麽小，治療會不會影響發育，影響以後的生活？
目前治療癌症的手段多數都有副作用，有些是近期副作用，有些會影響到中遠期；不同的患者可能會出現不同的反應，有的影響小，有的就比較嚴重。我們見過不少孩子，結療後人胖了，個子也長高了，過了幾個月就看不出和正常孩子有什麽區別；我們也的確見過長期治療造成發育遲緩的情況。
治療癌症的首要目標是挽救生命。在達到生存目的的前提下，醫生會慎重選擇治療手段並考慮劑量，盡可能降低近期和遠期副作用對患者生活的影響。神經母細胞瘤的各種療法可能會帶來以下的副作用：腹部手術可能會造成腸梗阻和乳糜漏；化療會造成白細胞和血小板減少，未來有繼發性腫瘤的風險（幹細胞移植的副作用和化療類似）；放療可能會灼傷皮膚，有時會短期影響造血功能，接受照射的身體組織可能會生長放緩，甚至影響發育。
我們在以下的文章中討論過一些療法和藥物的副作用：《神經母細胞瘤的放射治療》《高危神經母細胞瘤：自體幹細胞移植的副作用和護理要點》《高危神經母細胞瘤：自體幹細胞移植的藥物和副作用》《高危神經母細胞瘤的維甲酸治療》《神經母細胞瘤：維甲酸的副作用和應對辦法》。藥物的副作用一般都會在說明書中注明，家長在使用前要仔細閱讀每種藥物（特別是化療藥物）的說明書。
問題四
神經母細胞瘤能自愈嗎？
有一些神經母細胞瘤的病例可以自愈。他們多數都是發病年齡在18個月以下的4S期患者，也有少數一期和二期患者；這些患者在確診時通常都沒有嚴重的症狀。因爲有可能自愈，國外有些醫院建議對在這些分期、年齡在12個月或18個月以下的患者盡量避免不必要的治療——只要症狀不嚴重，醫生就可以密切觀察，等病情有進展再開始治療。
不滿足以上條件的病例必須盡快接受治療——特別是那些有多個病竈、出現嚴重症狀的孩子，及時治療可以明顯改善他們的健康狀況。也只有積極治療，多數的神經母細胞瘤患者才有生存的希望。
問題五
可以不看西醫，只吃中藥嗎？
我們不建議在孩子出現明顯症狀後僅靠中藥治療。現代醫學雖然還沒有攻克癌症，但已經有完善的手段可以控制腫瘤發展。不僅絕大多數神經母細胞瘤患者都選擇西醫治療，多數中醫大夫也主張西醫治療，中藥調理。
我們知道有一些病例，在剛有症狀的時候只吃中藥，這些孩子的病情並沒有得到控制，之後陸續出現了進展。另外，國外的醫生多數認爲中藥的藥理作用不明確，不建議在化療期間使用中藥，以免影響治療效果。在手術和化療後，如果家長想用中藥調理，要同病友多交流，盡量找口碑好的中醫大夫，等孩子病情穩定後再開始調理。
問題六
什麽樣的醫院治神經母細胞瘤比較好？
由于神經母細胞瘤的發病率低，一線城市以外的醫院普遍缺乏治療經驗。北京、廣州、上海等城市的幾家大醫院整體力量強，科室間協同合作經驗豐富，能提供成熟緊湊的治療方案。也有一些家庭會出國治療。幾個主要的病友群都有醫院和醫生的推薦列表，需要的家長可以加入詢問。我們上一篇文章《神經母細胞瘤100問：確診階段》裏有病友群的信息。
總的來說，除了經濟因素，選擇醫院還要考慮以下方面：
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醫療隊伍是否有豐富的神經母細胞瘤治療經驗，能否向家長提供具體詳細的治療方案。
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化療次數和療程安排如何，療程銜接是否緊湊，能否保證床位。如果因爲種種原因療程不能合理安排，中間出現三十天以上的空窗期無法化療，這種情況就算“脫療”了。由于患者容易出現病情進展或複發，脫療的情況必須盡量避免。由此可見，醫院的管理水平也會影響治療效果，家長要仔細權衡。
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外科醫生的水平如何。神經母細胞瘤往往會包裹重要血管，很多病例需要外科醫生具有高超的技術和豐富的經驗才能把腫瘤切幹淨。對于這樣的病例，外科醫生是決定治療效果的關鍵。
理想的情況是醫院的血液腫瘤科和腫瘤外科都有高水平的醫生和優越的醫療條件，能在治療期間緊密合作；放射科、營養科等相關科室也參與討論治療方案，並制定相應計劃；醫院能夠協調安排醫務人員、床位和設備，保證治療過程順利進行。
如果以上條件無法全都滿足，我們會建議家長盡可能選擇血液腫瘤科強的醫院。這是因爲化療用來控制全身的腫瘤進展，會決定治療的整體效果。手術和放療針對的是局部病竈。如果醫院的外科實力不強，家長可以想辦法請外面的專家，或者到其他醫院去手術。放療通常更加靈活，可以在其他醫院完成。有不少家長選擇去國外手術和放療，然後回國化療。
問題七
醫生光檢查，也不給上療，我們心裏著急啊！
神經母細胞瘤確診後，醫生要根據分期和風險分級來確定療法，再根據患者的具體情況制定方案——既要保證治療強度，又要避免過度治療影響孩子健康。以化療爲例，劑量太高會造成嚴重的副作用，太低又會導致耐藥，控制不住腫瘤進展。所以醫生必須在治療開始前全面掌握孩子的病情，各項檢查是“磨刀不誤砍柴工”。
一般來說，全部檢查應該在孩子入院後一兩周內完成，之後就可以開始化療了，絕大多數孩子的症狀會得到緩解。如果孩子出現了顱內高壓、呼吸窘迫、巨大肝髒壓迫、嘔血等危重症狀，這時就不能再等，家長要通知醫生盡快治療以緩解症狀。
問題八
神經母細胞瘤要做哪些治療？
要用哪些治療手段，主要由神經母細胞瘤的分期和風險分級決定。治療期間，醫生還會根據患者的反應隨時調整方案。通常來說，低危的病例只需要手術，有的甚至觀察即可；中危病例需要手術結合化療，有的還需要放療；高危病例需要化療、手術、放療，有的還要接受幹細胞移植和免疫治療。
我們寫過文章介紹各類病例的治療方案，見《低危神經母細胞瘤的治療》《中危神經母細胞瘤的治療》《高危神經母細胞瘤的治療》《神經母細胞瘤4S期的治療》。
家長們也可以參考國內出版的幾種治療指南，如2015年的《兒童神經母細胞瘤診療專家共識》和2019年的《兒童神經母細胞瘤診療規範》，可以在網上搜到，在病友群也能找到。
問題九
治療神經母細胞瘤需要多長時間？流程如何？
治療需要多久要看具體的治療方案：化療要做幾輪，要不要做幹細胞移植和免疫治療等。通常化療的每個療程要三到四周，手術兩周後可以繼續化療，高危病例通常需要5–7個療程。放療一般需要十幾到二十幾次，大約要三四周。幹細胞移植要大概一個月。免疫治療也需要5–7個療程，每個療程四周。此外，患者可能還要口服半年維甲酸。
一般來說，治療高危病例需要一年以上，中危病例需要半年左右，低危病例可能只需要手術，時間要短得多。
高危病例的治療流程可以參見《高危神經母細胞瘤：兒童腫瘤協作組和斯隆中心的治療方案》，國內醫院的治療流程與之類似。
問題十
神經母細胞瘤有靶向藥嗎？
傳統的化療藥物通過幹擾所有持續分裂的細胞來抑制腫瘤生長，而靶向藥物專門幹擾癌變或腫瘤增生所需的特定分子，以此來阻止癌細胞生長。同化療相比，靶向治療對正常細胞的傷害更小。
靶向藥物是這些年神經母細胞瘤的臨床熱點，其中最重要的是針對GD2抗原的兩種抗體藥物Ch14.18和3F8（見《神經母細胞瘤的抗體治療：Ch14.18還是3F8？》），還有針對B7-H3抗原的抗體藥物8H9（主要用于出現顱內轉移的病例，見《神經母細胞瘤的新藥Burtomab/8H9獲得突破性療法認定》《神經母細胞瘤：Burtomab/8H9的臨床試驗和治療流程》），以及針對GD2和GD3抗體的二價疫苗（見《神經母細胞瘤疫苗》）。進行免疫治療時，這些藥物可以調動人體的免疫系統識別並攻擊腫瘤細胞。目前Ch14.18已經在歐美上市，近期可能會引進到中國（見《歐洲版Ch14.18有望年內在中國上市》），其他幾種藥物還處在臨床試驗階段。
除了上面提到的抗體藥物，還有幾種靶向療法處在臨床試驗階段，已知的進展如下：
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CAR-T是否對神經母細胞瘤有效仍缺乏證據；
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PD-1/PD-L1抑制劑對神經母細胞瘤效果不理想；
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NK細胞療法結合化療或Ch14.18對神經母細胞瘤可能有效，但目前還沒有廣泛應用（見《神經母細胞瘤：新加坡國立大學醫院的Ch14.18和NK細胞試驗》）；
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靶向放療可能對治療神經母細胞瘤骨轉移有效。
我們知道CAR-T治療血液腫瘤和PD-1/PD-L1抑制劑治療肺癌和黑色素瘤都能取得很好的效果，有時可以替代化療作爲一線治療手段。但對于神經母細胞瘤，我們還沒有找到立竿見影的免疫療法，靶向藥物只能作爲傳統手段的補充，在化療、手術、放療，甚至幹細胞移植後進行。現有的數據表明，免疫療法可以將高危病例的生存率提高10–20%。
問題十一
治療神經母細胞瘤要多少費用？
估算費用要考慮具體的治療方案、各地醫院的收費水平、醫保報銷比例、赴異地治療的路費和生活費等。
據我們所知，目前國內醫院的治療費用大致如下：化療每個療程五千到兩萬元人民幣，療程數在不同醫院會有差別；放療有普通放療和TOMO放療（即“精放”），總費用從一兩萬到數萬元不等；幹細胞移植要十幾到二十萬元。異地患者到北京，報銷前的治療費用大概要十幾萬到四十萬元。上海的醫院不做幹細胞移植，費用會低一些。各地醫保的規定不盡相同，是否住院、是否異地治療，都會影響報銷比例。一般來說，孩子住院治療費用的50–90%都可以用醫保負擔。我們介紹過籌錢治療的經驗，見《如何爲孩子籌錢治病：政府醫保和商業保險》《如何爲孩子籌錢治病：募捐和公益慈善基金》。
要接受免疫治療，目前只能聯系境外的醫院。如果符合臨床試驗的條件，抗體藥物一般是免費的，其他的醫療費用大概要幾十萬人民幣；不能參與試驗的，完全自費要一兩百萬元。有些臨床試驗藥費和醫療費都能免掉，這時只要准備生活費就好了。
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