四處奔波，尋醫問診。對于得了罕見病多方求醫仍無藥可治的患者，很多國內知名專家會建議到海南博鳌樂城先行區試一試。只要還有一絲希望，患者家屬都不會放棄。看見了、聽見了、能走了……來到這裏接受治療後，很多患者重獲新生。
到2021年底，海南自貿港博鳌樂城國際醫療旅遊先行區（以下簡稱樂城先行區），引進進口特許藥械品種首例突破200例，基本實現與國際同步。樂城邁入高質量發展新階段，不用出國門，就能享受國際先進水平醫療服務。記者 沈麗煥（圖片由受訪單位提供）
航拍樂城先行區
案例1
幼年發燒喪失聽力，求醫多年無果
接打電話，對于正常人來說是再普通不過的一件小事，可對于劉先生而言，這是他的夢想！昨日，來自浙江溫州的劉先生出院了，一個月後，他就可以和正常人一樣聽見鳥叫聲、汽笛聲、風雨聲等世間各種美妙而又動聽的聲音。
因5歲時發燒喪失了聽力，劉先生被診斷爲成人語後聾，嚴重影響了正常生活。多年來，劉先生一直多方求醫，始終沒有找到適合自己的治療方案，最後在上海一家醫院專家的推薦下，選擇植入最新款人工耳蝸産品，但該産品未在國內上市，要想植入需到國外。
在樂城先行區
植入最新人工耳蝸重返“有聲世界”
經多方打聽，劉先生來到了博鳌樂城先行區，得益于“先行先試”政策，4月14日，他在博鳌恒大國際醫院成功植入最新款人工耳蝸産品。
“只有聽不見才能真正感受到痛苦，不但與外界交流困難，影響正常生活，在公共場合也被孤立，不被理解。”劉先生說道，甚至在職場上，他也遭到了歧視。
由于一直以來聽力障礙，多年來，劉先生都是靠冰冷的文字與外界交流。“如果可以清晰聽到，我最想做的第一件事就是進行一次手機通話，感受一下與別人打電話的感覺。”劉先生說道。
案例2
2歲女兒患十多萬分之一罕見病
十多萬分之一的概率事件，來自浙江杭州的孫先生怎麽都不會想到，這種事會發生在自己女兒身上，從出現症狀到確診，3個月時間就花費了近20萬元。
孫先生的女兒樂樂（化名）2歲多時，經常感冒發燒，睡眠狀況也不好，時常會嘔吐。“剛開始懷疑是托兒所照顧不周，孩子吃壞了肚子，後來我和妻子照顧，還是有這樣的症狀。”孫先生稱，父母讓送回老家照顧，但一段時間後仍不見好轉，精神萎靡。
“到醫院做全面檢查，才發現孩子肝功能指標較高，住進ICU後醫生下了好幾次病危通知書，讓進行肝移植，然而，即使移植成功孩子最多也只有10年壽命。”聽了醫生的話，孫先生感覺天都要塌了，帶著女兒四處求醫，後來從一位專家口中得知，孩子可能患了尿素循環障礙症，是一種罕見的遺傳代謝性疾病，在人體中，蛋白質在體內分解代謝會産生氨。過量的氨具有神經毒性，氨在肝內通過尿素循環合成尿素，後隨尿排出，借此維持體內正常的血氨水平。但由于樂樂體內缺乏鳥氨酸氨甲酰基轉移酶這種物質，就會造成過量的氨蓄積體內排不出去，形成高氨血症。如不及時治療，會隨時危及孩子的生命，甚至會出現腦死亡成爲植物人。
在樂城先行區
用上創新罕見病藥物，孩子無需換肝
根據該專家的建議，去年11月份，孫先生帶著女人來到樂城先行區，得知有創新罕見病藥品RAVICTI（苯丁酸甘油酯）可以治療，孫先生感覺塌下來的天透著一縷陽光。由于沒有臨床試驗的案例，副作用不得而知，但爲了女兒，孫先生願意一試。幾個療程下來，孩子的病情漸漸好轉，肝功能指標逐漸下降，目前已回杭州觀察，專家遠程進行隨訪作用藥指導。
一患者在體檢
樂城先行區 讓患者更有“醫”靠
不出國門就用上全球新藥
每一種藥的引進都會給無數家庭帶來希望，讓有需要的患者無需遠渡重洋就可以享受到國際最前沿的醫療服務。比如，2020年9月29日，肺癌靶向新藥普拉替尼在樂城先行區開出審批國之外全球首張處方；2021年3月18日，全球首台麥默通“銳妍”雙向真空輔助乳房活檢與旋切系統的手術應用在樂城先行區實施。同時，在價格談判上，樂城先行區的發展成果與政策以及國內醫療服務供給的普惠優勢，也使得自主定價環節，大部分藥械産品的定價基本低于國外價格。
境外醫療消費加速回流
其實，像劉先生這樣的患者，在樂城先行區還有很多。樂城先行區相關負責人介紹，藥械企業優質供給推動産業供給端和需求端進入良性聯動循環軌道。目前越來越多原計劃到境外醫療消費的人群選擇回流樂城先行區。受疫情影響，2019、2020、2021年園區醫療機構接待醫療旅遊人數分別爲5.09萬人、6.68萬人、12.73萬人，年增長速度分別爲134％、31.2％、90.6％。使用特許藥械患者從2019年191人次驟增至2021年9963人次，其中2021年同比增長483.31%。
一男童在樂城先行區就醫
國內醫療資源加速聚集
同時，樂城先行區在東南亞醫療旅遊市場的價格等競爭優勢逐漸明晰。如人工角膜植入手術，相同手術同樣産品在國外費用需70萬元，在樂城先行區僅需花費12萬元。二是國內醫療資源加速向樂城先行區集聚。在國家發展改革委大力支持下，上海瑞金醫院、華西醫院進駐樂城先行區，將發揮創新藥械使用“領頭羊”作用，爭當世界臨床醫學進步先行者、世界新藥新械中國首用者、中國新藥新械全球推廣者、最佳醫療看護方案提供者。樂城先行區開啓了高質量發展新篇章，逐步從“政策高地”向“平台高地”邁進，加快打造成爲海南自貿港重大功能平台。
國際醫療機構紛紛落地
由于可以同步使用國外藥械産品，且疊加了海南自貿港的醫生執業政策、患者入境就醫便利政策、稅收等優惠政策，樂城先行區對國際醫療機構的吸引力也逐步增強。目前，已經有英國、美國、韓國、日本等國家60名醫生在樂城先行區執業，愛丁堡糖尿病診療中心、法國克羅·尚比德康複中心、新加坡亞洲美安醫療集團、新加坡萊佛士醫療集團等國際知名醫療機構落地樂城先行區。