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近日，Calliditas Therapeutics（簡稱“Calliditas”） 的Kinpeygo獲得歐盟委員會附條件上市許可批准，用于治療有快速疾病進展風險（尿蛋白與肌酐之比（UPCR）≥1.5g/g）的原發性IgA腎病成人患者。Kinpeygo（研發名稱NEFECON）是布地奈德的靶向遲釋膠囊，是第一種也是唯一一種獲得美國FDA和歐盟EMA兩大機構批准的IgA腎病治療藥物。該附條件上市許可適用于所有27個歐盟成員國以及冰島、挪威和列支敦士登。雲頂新耀在大中華區、新加坡、韓國等地享有針對NEFECON用于治療原發性 IgA 腎病的開發和商業化的權利。
關于Kinpeygo
Kinpeygo的批准是基于NeflgArd 關鍵 3 期Part A 階段的有效性和安全性數據，這是一項正在進行的、隨機、雙盲、安慰劑對照、多中心研究，旨在成人原發性 IgAN 患者中評估 Kinpeygo 16 mg每日一次口服的療效與安全性。
研究顯示，治療9個月，NEFECON 16mg組的患者尿蛋白肌酐比自基線降低達34%，相比安慰劑組顯著降低 31% （95% CI：16-42%；P=0.0001）；同時，治療組患者的eGFR基本無變化，腎功能保持穩定，與安慰劑組間差異達到3.87 ml/min/1.73m。
此外，NEFECON總體安全性良好，與皮質類固醇相關的不良事件多爲輕中度，對體重、血壓或糖化血紅蛋白（HbA1c）無不良臨床影響；NEFECON治療期間未見嚴重感染發生。
Kinpeygo的活性物質是布地奈德，屬于皮質類固醇，主要作用于腸道局部，以減少與原發性免疫球蛋白 A 腎病相關的炎症。越來越多研究表明，腸道黏膜免疫是IgA腎病發生的重要源頭。Kinpeygo采用雙重創新制劑工藝，其中，“TARGIT”專利遲釋膠囊靶向派爾集合淋巴結所在的回腸末端，“緩釋微丸”持續穩定釋放活性成分。由于腸道黏膜免疫異常是IgA腎病患者體內致病性IgA1産生的主要來源，Kinpeygo靶向腸道黏膜，發揮局部免疫調節作用的同時，進一步減少半乳糖缺陷型IgA1（GD-IgA1）的産生，降低其在體循環中的濃度，在“四重打擊”下發揮治療作用，幹預IgA腎病的發生與發展。
關于IgA腎病
IgA 腎病是全世界範圍內最常見的原發性腎小球腎炎，起病隱匿，主要累及青壯年，病理改變表現爲腎小球系膜IgA1 沉積、誘導系膜細胞和系膜基質增生、細胞因子分泌，導致腎髒損傷。該病臨床表現多樣，主要爲反複發作的血尿，伴或不伴蛋白尿，常常伴發粘膜感染，進而引發進展性腎功能不全甚至腎衰竭，嚴重損害患者的身體健康。
根據佛若斯特沙利文的報告，2020 年全球IgA腎病患者達926.69 萬人（其中中國220 萬人），預計2030 年達到1,016.52萬人（其中中國237 萬人）。
IgA 腎病：中國患病人群
目前IgA 腎病的治療方案仍以對症治療爲主，包括血管緊張素轉換酶抑制劑和血管緊張素受體阻滯劑等，激素等則被建議用于改善遠期預後，治療方案整體療效有限且副作用較大，患者有較大的新療法需求。
IgA 腎病治療方案
關于Calliditas
Calliditas是一家總部位于瑞典斯德哥爾摩的生物制藥公司，專注于識別、開發和商業化孤兒病適應症的創新療法，最初專注于具有重大未滿足醫療需求的腎髒和肝髒疾病。Calliditas的主打産品（研發名稱爲NEFECON）以商品名TARPEYO獲得美國FDA的加速批准，並以商品名Kinpeygo獲歐盟委員會授予附條件上市許可。
