巨頭武田制藥（Takeda）在外泌體遞送技術又落一子。
7 月 1 日，生物科技公司 Carmine Therapeutics（以下簡稱 “Carmine”）宣布已與武田制藥簽署研究合作協議，基于 Carmine 非病毒遞送載體技術——紅細胞外囊泡遞送平台 REGENTTM，結合基因治療技術實現兩種罕見病相關靶標的開發和商業化，此外，武田還承諾提供 500 萬美元的可轉換貸款，以支持 Carmine REGENTTM平台的開發。
（來源：Carmine）
根據協議條款，Carmine 將獲得預付款作爲研究經費支持，並且將獲得超過 9 億美元的裏程碑付款總額和分層特許權使用費，武田制藥擁有在完成臨床前概念驗證研究後對該計劃進行許可，並負責臨床開發和商業化的權利。
Carmine Therapeutics 由新加坡風投機構 Esco Ventures 孵化，科學聯合創始人是世界知名的科學家和經驗豐富的企業家，其中包括 Whitehead（MIT）研究所創始成員 Harvey Lodish 教授，他本人已參與創立了幾家生物技術公司，包括 Genzyme、Millennium Pharmaceuticals 和獨角獸 Rubius Therapeutics；香港城市大學（CityU）助理教授史家海教授，也是 Rubius Therapeutics 的紅細胞工程技術的共同發明者；原香港城市大學（CityU）的助理教授、現新加坡國立大學黎月明教授，他也是 EV 生物學和腫瘤學的專家，公司于 2019 年正式成立，總部位于美國波士頓。
Esco Ventures 的創始人林向前擔任 Carmine 的首席執行官。
（來源：Esco Ventures）
Carmine 基于其 REGENTTM 技術開創了一類新的治療方法，該技術利用紅細胞外囊泡（RBCEV）以實現基因治療的成功遞送，相關研究于 2018 年首次在 Nature Communications 上發表。
與基于腺相關病毒（AAV）的基因治療相比，RBCEV 技術的基因治療具有重複給藥的潛力，對所遞送的核酸工具的有效負載能力超過 11KB，並且能通過 RBCEV 表面修飾增強了起所選組織中的生物分布。
對于此次合作，林向前表示：“我們很高興能與罕見病治療全球領導者武田制藥展開合作，自從 Carmine 創建並孵育一年多以來 Esco Ventures X 爲 Carmine 提供了大量資金，以進一步開發公司的 REGENTTM 平台，並推進我們獨資項目。”
“在武田，我們正在通過與 Carmine 這樣的夥伴合作，爲基因治療搭建好基礎網絡。” 武田罕見病藥物研發部門負責人 Madhu Natarajan 表示。
誠如 Madhu Natarajan 所言，武田的相關布局早已開展。今年 4 月，德國公司 Evotec 與武田達成合作，Evotec 隨即在奧地利成立了 20 人規模的團隊，這是武田基因治療業務的重點之一。
2020 年 3 月，武田也與 Evox 公司達成一項 8.82 億美元的合作，以利用其外泌體藥物遞送技術開發針對五種蛋白質替代療法和 mRNA 療法治療罕見病，包括 C 型尼曼 – 皮克病等。Evox 將負責推進項目以進行 IND 申請，並在 I 期臨床及之前生産制造外泌體。
針對本次與 Carmine 展開的合作，武田的罕見病藥物發現部門負責人 Madhu Natarajan 補充說：“在武田，我們正在通過與 Carmine 等夥伴合作來爲基因治療打好基礎，他們正在尋求可以超越當今技術的非病毒載體方法。”
“開發可以應對 AAV 基因治療挑戰的替代基因治療遞送載體（如 REGENTTM 平台），這對罕見疾病的治療至關重要。”