巨頭武田制藥(Takeda)在外泌體遞送技術又落一子。
7 月 1 日,生物科技公司 Carmine Therapeutics(以下簡稱 “Carmine”)宣布已與武田制藥簽署研究合作協議,基于 Carmine 非病毒遞送載體技術——紅細胞外囊泡遞送平台 REGENTTM,結合基因治療技術實現兩種罕見病相關靶標的開發和商業化,此外,武田還承諾提供 500 萬美元的可轉換貸款,以支持 Carmine REGENTTM平台的開發。
(來源:Carmine)
根據協議條款,Carmine 將獲得預付款作爲研究經費支持,並且將獲得超過 9 億美元的裏程碑付款總額和分層特許權使用費,武田制藥擁有在完成臨床前概念驗證研究後對該計劃進行許可,並負責臨床開發和商業化的權利。
Carmine Therapeutics 由新加坡風投機構 Esco Ventures 孵化,科學聯合創始人是世界知名的科學家和經驗豐富的企業家,其中包括 Whitehead(MIT)研究所創始成員 Harvey Lodish 教授,他本人已參與創立了幾家生物技術公司,包括 Genzyme、Millennium Pharmaceuticals 和獨角獸 Rubius Therapeutics;香港城市大學(CityU)助理教授史家海教授,也是 Rubius Therapeutics 的紅細胞工程技術的共同發明者;原香港城市大學(CityU)的助理教授、現新加坡國立大學黎月明教授,他也是 EV 生物學和腫瘤學的專家,公司于 2019 年正式成立,總部位于美國波士頓。
Esco Ventures 的創始人林向前擔任 Carmine 的首席執行官。
(來源:Esco Ventures)
Carmine 基于其 REGENTTM 技術開創了一類新的治療方法,該技術利用紅細胞外囊泡(RBCEV)以實現基因治療的成功遞送,相關研究于 2018 年首次在 Nature Communications 上發表。
與基于腺相關病毒(AAV)的基因治療相比,RBCEV 技術的基因治療具有重複給藥的潛力,對所遞送的核酸工具的有效負載能力超過 11KB,並且能通過 RBCEV 表面修飾增強了起所選組織中的生物分布。
對于此次合作,林向前表示:“我們很高興能與罕見病治療全球領導者武田制藥展開合作,自從 Carmine 創建並孵育一年多以來 Esco Ventures X 爲 Carmine 提供了大量資金,以進一步開發公司的 REGENTTM 平台,並推進我們獨資項目。”
“在武田,我們正在通過與 Carmine 這樣的夥伴合作,爲基因治療搭建好基礎網絡。” 武田罕見病藥物研發部門負責人 Madhu Natarajan 表示。
誠如 Madhu Natarajan 所言,武田的相關布局早已開展。今年 4 月,德國公司 Evotec 與武田達成合作,Evotec 隨即在奧地利成立了 20 人規模的團隊,這是武田基因治療業務的重點之一。
2020 年 3 月,武田也與 Evox 公司達成一項 8.82 億美元的合作,以利用其外泌體藥物遞送技術開發針對五種蛋白質替代療法和 mRNA 療法治療罕見病,包括 C 型尼曼 – 皮克病等。Evox 將負責推進項目以進行 IND 申請,並在 I 期臨床及之前生産制造外泌體。
針對本次與 Carmine 展開的合作,武田的罕見病藥物發現部門負責人 Madhu Natarajan 補充說:“在武田,我們正在通過與 Carmine 等夥伴合作來爲基因治療打好基礎,他們正在尋求可以超越當今技術的非病毒載體方法。”
“開發可以應對 AAV 基因治療挑戰的替代基因治療遞送載體(如 REGENTTM 平台),這對罕見疾病的治療至關重要。”